LINHA DO TEMPO DA SÍNDROME DE HUNTER -MPS-Tipo II
A MPS foi
descrita pela primeira vez na história pelo médico canadense Dr. Charles Hunter em 1917. Anos depois, concluiu-se que a doença apresenta sete variações diferentes. Nota-se nos pacientes a ausência ou insuficiência de enzimas responsáveis pela quebra dos mucopolissacarídeos, daí o nome mucopolissacaridose. No caso da mucopolissacaridose tipo II, por ser ligada ao cromossomo X, a síndrome atinge sobretudo os homens e muito raramente as mulheres. A incidência é de 1 em cada 155 mil nascimentos. No Brasil, já foram detectados historicamente cerca de 200 pacientes, mas a maioria faleceu em decorrência da falta de tratamento. No mundo, estima-se que foram diagnosticados cerca de 2 mil pacientes. Só nos EUA são 500 portadores da síndrome de Hunter
LINHA DO TEMPO – DA HUNTER (BRASIL)
1917 – A doença é descrita pela primeira vez pelo professor de medicina Charles Hunter, em Manitoba, Canadá;
1952 – Pela primeira vez na descrição da doença, é reconhecido o acúmulo de mucopolissacarídeos nos pacientes com a síndrome;
1964 – É definido que a doença é causada por um defeito de uma enzima;
1965 – Culturas de células de pacientes de Hunter mostram o acúmulo de mucopolissacarídeos;
1971 – Acreditou-se que a enzima defeituosa seria a sulfatase;
1974 – Determinou-se que a enzima defeituosa nos pacientes de Hunter era iduronato-2-sulfatase (I2S);
1999 – Concedida a patente aos EUA baseada no trabalho do médico Dr. John Hopwood (WCH, Adelaide, Austrália) que clonou o gene cDNA para a produção da enzima I2S;
2000 – A empresa de biotecnologia TKT registrou IND para iniciar os testes clínicos da enzima I2S para a síndrome de Hunter;
2001 – A TKT inicia a Fase I/II dos testes clínicos em 12 pacientes de Hunter;
2002 – TKT obtém o status de “droga órfã” na Europa e nos EUA para a I2S e completa as fases I/II com sucesso;
2003 – TKT inicia estudo clínico piloto;
2005- Shire compra TKT e cria a unidade Shire Human Genetic Therapies. A idursulfase é aprovada pelo Food and Drug Administration e usada por centenas de pacientes nos EUA, Europa, países da Ásia e América Latina.
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