LEVAR O CONHECIMENTO É UMA FORMA DE AMENIZAR O SOFRIMENTO CAUSADO PELA DOENÇA

15 de MAIO DIA 'D' da MUCOPOLISSACARIDOSE (MPS)

TCTH

O que é transplante de células-tronco hematopoéticas? (TCTH)

Transplante de células-tronco hematopoéticas (TCTH) - é um procedimento médico da área da hematologia que envolve o transplante de células-tronco provenientes do sangue do cordão umbilical do doador. Esse procedimento é indicado principalmente em doenças da medula óssea, em certos tipos de câncer hematológicos e em algumas doenças genéticas onde o receptor pretende que seu corpo passe a produzir algo que não produz espontaneamente. A principal característica desse procedimento e o que a difere da maioria dos transplantes de órgãos é que no TCTH o receptor recebe por via endovenosa um aspirado de células do cordão umbilical do doador, e essas células migram pelo sangue até se fixarem na medula óssea do receptor e voltam a se multiplicar e cumprir suas funções fisiológicas no hospedeiro. Como a doença do Felipe é causada pela falta de uma enzima (iduronato-2-sulfatase 12S) o que pretendemos com o transplante é que as células-tronco que serão inseridas na medula dele consigam passar a produzir a enzima faltante. Apesar de aparentemente simples, o procedimento ainda é tido como de alto risco e está indicado apenas em doenças graves pois o risco de rejeição deve ser considerado. Transplante de células-tronco hematopoéticas (TCTH)

Macrófagos produtores de enzimas, provenientes do doador, podem ajudar a reduzir o excesso de GAG do paciente. Além disso, alguns pesquisadores supõem que a enzima seja transferida localmente das células do doador para os lisossomos das células do hospedeiro — por exemplo, os hepatócitos — facilitando ainda mais a redução do GAG1.
A experiência com o TCTH. Relatos de mais de 100 transplantes em pacientes com vários tipos de MPS (principalmente a MPS I) sugerem que o TCTH pode proporcionar diversos benefícios, dependendo do caso, entre os quais:

normalização dos níveis de GAGs urinários2,3
melhora do infiltrado facial2,3
redução das organomegalias2,3
redução da opacidade corneana, levando à melhora da visão2
melhora da função pulmonar e contenção da obstrução das vias aéreas superiores4
melhora da apnéia do sono5
melhora da função cardíaca, com diminuição da hipertrofia ventricular esquerda5
redução da secreção do ouvido médio3
melhora da amplitude de movimento das articulações
melhora da mobilidade3


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