LEVAR O CONHECIMENTO É UMA FORMA DE AMENIZAR O SOFRIMENTO CAUSADO PELA DOENÇA

15 de MAIO DIA 'D' da MUCOPOLISSACARIDOSE (MPS)

14 de mai de 2013

"TRATAMENTO x CURA" PARA A MUCOPOLISSACARIDOSE (MPS)

...Após anos de  pesquisas, hoje (2014) já podemos dizer... que a cura pode está mais perto, do que à 100 anos atrás, quando a MPS foi mencionada pela primeira vez.

Os TRANSPLANTES  de Medula Óssea e de Células Tronco do cordão umbilical,  para crianças pequenas na fase inicial da doença, ou seja,  até +ou- aos 2 anos de idade! O que nos chama a atenção para um diagnostico o mais cedo possível, Ou seja,  uma triagem neonatal mais ampla e eficiente! pois exitem casos de transplante com células tronco do cordão umbilical,  em que as crianças voltaram a produzir sua própria enzima.  Existem campanhas de doação... Seja um doador ! Abrace essa causa!
A TERAPIA GÊNICA seria outra estratégia,  colocar o gene normal da enzima com o seu vetor viral dentro do liquor, mais o risco de infecções e outras lesões são altos. ( O Estudo  está na fase II ) tem sido uma esperança, bastante promissora; Temos esperança na cura "a cura da MPS" num futuro não muito distante..!  se comparmos com os 100 anos de sua existência.
A GENISTEÍNA uma substância natural da SOJA, EXTRAÍDA sinteticamente em laboratório, (em Estudos inicialmente para MPS III)
A TRE : ADM. Semanal por via venosa,  Já existente, para as MPSs  do tipo I-II-IV-VI.

  • As enzimas cujo defeitos levam as MPSs são proteínas enormes, e as produzidas por engenharia genética são idênticas_ Mesma sequência de aminoácidos das humanas produzidas naturalmente, porém toda proteína quando infundida na veia pode gerar anticorpos. E quanto mais estranha ao organismo maior à chance de produzir anticorpos. Os anticorpos podem desencadear reações alérgicas graves como edema de glote levando a sufocação e choque anafilático que baixa até zero a pressão arterial! **Por isso o cuidado de se administrar anti-histamínico, as vezes corticoides, além de antitérmicos antes das infusões! Bem como, ter uma equipe treinada e medicações e instrumentos de emergência para manejar essas situações. *NO CASO DAS MPS NEUROLÓGICAS: O fato de as enzimas serem proteínas de grande peso molecular faz com que elas não atravessem a barreira hemato-encefálica depois de formada! As alternativas ainda são infusão intra-tecal da enzima (diretamente no liquor que está em contato com o cérebro) uma ou duas vezes por mês para crianças maiores com a forma neurológica. Há na Carolina do Norte,  Ensaio Clínico com a INTRATECAL.

Lutamos contra o tempo...nossa doença é evolutiva e degenerativa! Mas nosso maior inimigo,talvez não seja o tempo,e si a * FALTA DE VONTADE POLÍTICA * !!!! Nossos gestores e legisladores precisam entender que não temos todo o TEMPO do mundo para esperar . . . os ACORDOS POLÍTICOS . . . queremos viver !!! Nosso País! já poderia estar PESQUISANDO A CURA DA MUCOPOLISSACARIDOSE há muuuito tempo!!! Só precisamos incentivo, de + investimentos em pesquisas !!! 

É nosso desejo como pais.. que as autoridades competentes desenvolvam maior empenho junto à Ciência! para a cura dos próximos MPS; 

Temos esperanças na CURA da MPS para um futuro não muito distante.!   A Terapia Gênica já está ai, mostrando através dos cientistas, que é promissora da Cura! e não só para as MPS. Temos ainda a Intratecal e os Transplantes com células tronco do cordão umbilical, que já é uma realidade em crianças MPS na fase inicial da doença! 


**Maiores Informações... 
Procurar orientações de um médico credenciado 
e com especialização em Mucopolissacaridose.